L’innovation thérapeutique augmente la prise en charge financière pour la société. La médecine ciblée et personnalisée pourrait être une des solutions, à condition que les données puissent enfin être analysées…

En 2025, médecin qui filtre tous ses patients susceptibles d’avoir une crise cardiaque dans les 10 ans…
En 2025, médecin qui filtre tous ses patients susceptibles d’avoir une crise cardiaque dans les 10 ans…

La conférence « L’innovation thérapeutique, jusqu’où et à quel prix ? » qui se tenait récemment à l’université Paris-Dauphine, organisée par les étudiants du Master 2 Economie et Gestion de la santé, annonçait des débats instructifs. Elle a tenu toutes ses promesses. « Dans un contexte de maîtrise des dépenses publiques, l’arrivée de médicaments toujours plus onéreux interroge sur l’égalité et l’équité dans l’accès aux soins des patients », résume Marjorie Pouch, l’une des élèves organisatrices, pour justifier du thème choisi. Celui-ci a d’ailleurs sans surprise donné lieu à de vifs échanges, notamment entre des médecins comme le Pr. Jean-Paul Vernant, chef de service Hématologie à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière à Paris, selon qui « certains médicaments du cancer atteignent un niveau de prix inacceptable ». Ce que réfute Joumana Hudry, directrice de l’évaluation médico-économique chez GlaxoSmithkline, évoquant « un marché en décroissance, et, de 2005 à 2013, 10 milliards d’euros économisés par l’assurance maladie, dont 56% grâce aux laboratoires ». Une opposition classique, déplorée par Grégory Katz, professeur à l’Essec, titulaire de la chaire innovation thérapeutique, lors de son intervention sur la médecine personnalisée. Pour le directeur de la Fondation générale de santé, « on se trompe de débat. La médecine personnalisée va augmenter le coût de traitement par patient à l’instant t, mais le diminuer pour l’ensemble de la collectivité dans la durée ». Pour le spécialiste, « nous réagissons trop avec le cadre du XXe siècle, quand nous déployions des traitements à grand échelle pour une population supposée homogène. Nous sommes entrés dans le XXIe siècle. Il est temps d’administrer des traitements personnalisés, avec des doses spécifiques selon les métabolismes ».

 

Deniers publics épargnés au final ?

Les arguments des défenseurs de la médecine personnalisée portent sur l’économie des coûts cachés. Les traitements coûteraient plus cher, mais éviteraient nombre de complications, de rechutes et d’hospitalisation. « Avant de parler de prix, parlons de valeur des traitements. Car aujourd’hui leurs effets secondaires sont ni plus ni moins la quatrième cause de mortalité en Europe et aux Etats-Unis. Il importe d’intégrer dans les modèles mathématiques le coût de l’hospitalisation évité, voire le décès. Les indemnisations décès de l’Oniam sont d’ailleurs très lourdes », insiste Grégory Katz. Il faudrait donc raisonner en coût global pour la santé publique, ce qui ne semble pas être encore d’actualité dans l’Hexagone. Durant la conférence, seuls les coûts des médicaments ont été abordés, soient 1/5ème des dépenses de santé, occultant les 4/5ème (frais d’ambulance, d’hospitalisation, d’hospitalisation à domicile…), où de multiples économies pourraient être envisagées. Dès lors les thérapies ciblées, associées à des tests Compagnon déterminant si le profil de la personne est « répondant » au traitement, semblent être une orientation d’avenir des plus rationnelles… que d’autres pays ont déjà prise.

 

Les exemples anglo-saxons

Aux Etats-Unis, sous l’égide de la Food and Drug Administration (FDA), 300 médicaments sont associés à des biomarqueurs et des tests Compagnon. Ainsi selon leur profil les gens reçoivent un traitement approprié, pour que la molécule tienne ses promesses. Rappelons que 75% des médicaments oncologiques sont inefficaces chez certaines personnes. Il s’agit donc de subdiviser la population, pour ne plus administrer de chimio à tout le monde. En Grande Bretagne on rembourse le test Compagnon associé à la thérapie ciblée. Une telle approche aboutirait au « pay for performance » dans le système français. « Le fabricant du médicament passerait devant l’Autorité de santé, obtiendrait le remboursement selon ce qu’il annonce, puis au bout de trois ans repasserait devant une commission qui disposerait cette fois de data. Et selon le pourcentage de réussites et de rechutes, le taux de remboursement serait maintenu ou diminué », imagine Grégory Katz.

 

Verrou culturel tricolore à faire sauter

Le problème est qu’en France les données empiriques d’hôpitaux ne sont pas vraiment accessibles, contrairement à l’Allemagne, la Suède ou la Grande Bretagne. On a du mal à déployer une logique de partage, de remontée de l’information. Ainsi le Sniiram, le système d’information de l’assurance maladie, ne laisse encore personne analyser ses bases de données. Le Ministère semble récalcitrant, peut-être parce que des défaillances ou erreurs de remboursements/déremboursements seraient mises à jour, alors que les autorités de santé disposaient de données. C’est en tout cas le règne de l’opacité. « Les fabricants de médicaments personnalisés ont donc du mal à prouver que leur produit a des effets bénéfiques. Il faut laisser parler les data. Nous ne savons pas encore bien les analyser faute de compétences, et pour le masquer nous évoquons généralement la sacro-sainte protection des données personnelles », déplore Grégory Katz. La santé continue d’être traitée par grosses masses, sans nuance et données aucune. Véritable tabou ? Assurément. Pour exemple les classements des hôpitaux dans la presse, qui prennent comme un des principaux critères la consommation de gel hydroalcoolique : les rankings se basent sur le risque de maladies nosocomiales ! Mais les patients qui ont un problème de prostate n’ont-ils pas plus besoin de connaître le taux de rechute dans tel établissement ? Pour un cancer du sein, quelle est la possibilité que des métastases apparaissent à nouveau, sachant que la qualité des instruments utilisés peut influencer la probabilité ? « Mais non, nous partons du principe que tous les hôpitaux doivent être considérés sur un pied d’égalité. La grille de remboursement est la même pour tous. C’est une hérésie, il faudrait instaurer un paiement à la performance. Les meilleurs hôpitaux devraient être payés davantage, afin de faire émerger des centres d’excellence. Mais aujourd’hui nous fonctionnons avec une enveloppe fermée, et éprouvons toujours plus de difficultés à accueillir de nouveaux remboursements. Si nous voulons continuer d’innover et de pouvoir payer ces innovations, il faut instaurer plus de grilles et d’indicateurs », conclut Grégory Katz.

 

Bienfaits à venir du séquençage génomique

Il est possible de réaliser le séquençage génomique pour moins de 1000 dollars. Dans cinq ans il passera sous la barre des 100 dollars. L’arrivée de données génomiques massive constituera dès lors la pierre angulaire du dossier médical de chacun. Une société américaine donne déjà les probabilités de développer telle ou telle maladie en comparant par rapport à la moyenne. Cette masse de données obligera à mettre en place le fameux dossier médical dématérialisé et partagé. « Je suis optimiste parce que l’accès à ces données et la possibilité de les exploiter va renverser les idéologies, éviter la « bunkerisation » du monde de la santé face aux fabricants de médicaments dont les innovations nous sont nécessaires », énonce Grégory Katz. La prévention, qui représente 7% des dépenses de santé en France, prendra toute sa place. En identifiant les prédispositions des patients, il sera possible de les responsabiliser. Au XXe siècle il s’agissait d’éviter l’apparition de la maladie, au XXIe siècle il s’agit d’éviter l’apparition du malade ! Mieux vaut s’y préparer dès maintenant, en ne ratant pas le tsunami des data qui échoue déjà sur nos rivages….

 

Article réalisé par Matthieu Camozzi

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